Statiinit ovat turvallisempia kuin moni luulee – kolesterolilääkityksessä on luvassa myös suuria uudistuksia

Kohonnutta kolesterolia on hoidettu jo yli 30 vuotta statiineilla. Ne ovat tehokkaita ennaltaehkäisemään sydänkuolemia ja infarkteja, lisäksi ne ovat edullisia. Kuitenkin monet jättävät lääkkeet käyttämättä haittavaikutusten pelossa.

Statiinien haittoja pelätään turhaan

Laajan tutkimusnäytön perusteella lihaksiin kohdistuvat vakavat statiinin haittavaikutukset ovat harvinaisia. Yleisimpiä ovat lievät haittavaikutukset kuten lihaskivut ja -heikkous.

Julkisessa keskustelussa ja lääkepakkauksissa luetellaan monenlaisia mahdollisia oireita.  Suurin osa niistä ei todellisuudessa johdu itse lääkkeestä, vaan kyseessä on usein niin sanottu nosebo-ilmiö eli oireita alkaa tulla koska niitä osataan odottaa, Marit Granér sanoo.

– Hiljattain julkaistun laajan tutkimuksen perusteella valtaosa potilaiden kokemista lihassäryistä on todettu johtuvan muista syistä kuin statiineista. Tutkimuksessa ei myöskään löytynyt näyttöä siitä, että statiinit aiheuttaisivat esimerkiksi masennusta, unihäiriöitä, painonnousua, erektiovaikeuksia, uupumusta tai muistin heikentymistä, vaikka tällaisia haittoja on epäilty. Tämä viittaa siihen, että monet haittavaikutukset on lisätty statiinien pakkaustietoihin ennen kuin niiden yhteydestä lääkitykseen oli saatavilla riittävää korkeatasoista tutkimusnäyttöä.

Pitkäaikainen tutkimusnäyttö ja kliininen kokemus ovat osoittaneet, että statiinit ovat yleisesti turvallisia ja hyvin siedettyjä lääkkeitä. Statiinit aiheuttavat lihasvaivoja vain prosentille potilaista ja silloinkin vain ensimmäisen lääkitysvuoden aikana. Veren glukoositasoihin statiinit voivat vaikuttaa jonkin verran, mutta tämäkin on helposti seurattavissa osana normaalia hoitoa, erityisesti jos diabeteksen riski on ennestään kohonnut.

– On hyvä muistaa, että statiinien vaikutukset eivät rajoitu LDL-kolesterolin alentamiseen. Niillä on havaittu myös niin sanottuja pleiotrooppisia vaikutuksia: ne voivat parantaa verisuonten sisäkalvon eli endoteelin toimintaa, vaimentaa verisuonten tulehdusta ja vähentää solujen hapettumisesta aiheutuvaa rasitusta. Statiinit voivat tehdä valtimoiden rasvakertymistä vakaampia ja siten vähentää niiden rikkoutumisen ja veritulpan riskiä.

PCSK9-estäjät haastavat perinteiset lääkkeet

Granér kertoo, että alkuperäislääkkeiden, kuten evolokumabin (Repatha®) ja alirokumabin (Praluent®) keskeisimmät patentit menevät näillä näkymin umpeen vuonna 2030 Ranskassa ja Espanjassa sekä Iso-Britanniassa vuonna 2031.

– Kun patentit raukeavat, markkinoille saadaan halvempia rinnakkaisvalmisteita eli biosimilaareja. Biologisten lääkkeiden valmistus on monimutkaisempaa, kun perinteisten tablettien, joten hinta ei välttämättä romahda heti muutamaan euroon, mutta kyllä kilpailu tuo yleensä merkittäviä hinnanalennuksia.

Parhaillaan tutkitaan suun kautta otettavia PCSK9-estäjiä. Ensimmäisissä kliinisissä tutkimuksissa LDL-kolesteroli laski yhtä tehokkaasti kuin pistettävillä lääkkeillä eikä seurannassa havaittu vakavia haittavaikutuksia lumelääkkeeseen verrattuna. Alustavat tulokset ovat lupaavia, mutta vielä ei ole lopullista tietoa sydän- ja verisuonitapahtumista saatavilla. Meneillään olevat seurantatutkimukset ratkaisevat kääntyvätkö dramaattiset LDL-pudotukset elinajan odotteeksi ja vähentyneiksi kliinisiksi tapahtumiksi.

Kliinikolle välitön viesti on hillitty optimismi. Suun kautta otettavat lääkkeet ovat yleisesti helpompia määrätä, ja ne ovat usein edullisempia ja yksinkertaisempia toteuttaa päivittäisessä kliinisessä käytännössä verrattuna injektioihin, Granér tarkentaa.

– Suun kautta otettavat PCSK9-estäjät voisivat laajentaa hoidon saatavuutta merkittävästi. Jos nämä uudet tablettimuotoiset lääkkeet tulevat markkinoille, ne lisäävät kilpailua ja luovat painetta myös nykyisten pistettävien lääkkeiden hintojen laskuun.

Bempedoiinihaposta apua statiinien rinnalle

Bempedoiinihappo (Nilemdo®) on vaihtoehto tai lisälääke ihmisille, joiden LDL-kolesterolia ei saada riittävästi laskemaan pelkillä tavanomaisilla lääkkeillä tai jotka eivät siedä statiineja.

Bempedoiinihappoa ei pidetä yhtä tehokkaana LDL-kolesterolin alentajana kuin tehokkaimmat statiinihoidot. Jos ihminen sietää statiinia, bempedoiinihappo ei yleensä korvaa sitä teholtaan.

Yksinään käytettynä bempedoiinihappo alentaa LDL-kolesterolia noin 20–25 % ja yhdessä statiinin kanssa LDL-kolesteroli laskee noin 15–20 % lisää. Etsetimibin ja bempedoiinihapon yhdistelmähoidolla LDL-kolesterolipitoisuus voi pienentyä noin 35–40 %.

Bempedoiinihappo on yleensä hyvin siedetty. Haittavaikutuksina lääke saattaa nostaa veren virtsahappopitoisuutta ja laukaista kihtikohtauksen, erityisesti henkilöillä, joilla on siihen taipumusta.  Maksan toimintaa kuvaavat seerumin transaminaasiarvot (ALAT, ASAT) saattavat nousta lievästi. Riski saada statiinien kaltaisia lihasperäisiä haittavaikutuksia on pieni.

Kolesterolilääkkeiden kehitys kiihtyy

Uusia suun kautta otettavia PCSK9-proteiinin estäjiä tutkitaan laajasti. Ensimmäinen tablettimuotoinen lääke enlicitide (Lipfenda®) LDL-kolesterolin alentamiseen sai myyntiluvan Yhdysvaltojen lääkevirastolta heinäkuussa 2026. Uudet suun kautta otettavat lääkkeet voivat olla vaihtoehto statiinille, mutta tutkijat selvittävät jo mahdollisuutta yhdistää ne samaan tablettiin statiinin kanssa, Granér kertoo.

Lipfendran valmistaja MSD jätti myyntilupahakemuksen Euroopan lääkevirastolle (EMA) keväällä 2026. Uuden suun kautta otettavan PCSK9-pillerin saapumista Eurooppaan ja Suomeen voidaan odottaa arviolta vuosien 2027–2028 aikana.

Lipoproteiini (a) on kolesterolia kuljettava seerumin lipoproteiini, joka muistuttaa rakenteeltaan LDL-kolesterolia. Suurentunut Lp(a) pitoisuus on itsenäinen, pääosin geneettisesti määräytyvä sydän- ja verisuonisairauksien riskitekijä, johon elintavat ja statiinihoito eivät merkittävästi vaikuta.

Granérin mukaan meneillään on useita kliinisiä tutkimuksia, joissa tutkitaan Lp(a)-pitoisuutta alentavien lääkkeiden tehoa ja turvallisuutta. Lp(a):han kohdistuvat uudet lääkehoidot perustuvat pääasiassa RNA‑teknologiaan, joka estää LPA-geenin ilmentymistä maksassa ja vähentää näin Lp(a)-partikkelien tuotantoa. Kehityksessä on koettu myös takaiskuja. Hiljattain RNA-pohjainen pelacarsen-lääke kyllä alensi tehokkaasti Lp(a)-tasoja, mutta ei onnistunut tilastollisesti vähentämään sydänkohtauksia tai aivoinfarkteja potilailla, joilla oli jo valmiiksi erittäin hyvä peruslääkitys.

Triglyseridejä eli veren rasvoja alentavista lääkkeistä olezarsen on uusi pistettävä lääke.  Olezarsen estää maksassa ApoC-III-nimistä proteiinia, mikä tehostaa triglyseridien poistumista verestä. Olezarsenin kauppanimi on Tryngolza®. EMA myönsi lääkkeelle myyntiluvan syyskuussa 2025. Lääke on hyväksytty harvinaisen, perinnöllisen rasva-aineenvaihdunnan häiriön, familiaalisen kylomikronemiaoireyhtymän (FCS, familial chylomicronemia syndrome) hoitoon ruokavalion tukena. Lääke on kallis eikä ole Suomessa KELA-korvattavuuden piirissä. Lääkevalmistaja on hakenut myyntiluvan laajennusta yleisemmän vaikean hypertriglyseridemian hoitoon. Yhdysvaltain lääkevirasto hyväksyi tämän uuden käyttöaiheen kesäkuussa 2026, ja lääke on ollut EMA:n käsittelyssä keväästä 2026 alkaen.

Geenisakset voivat mullistaa hoidon

Geenisaksilla tarkoitetaan kolesterolin hoidossa yleensä CRISPR-pohjaista geenimuokkausta, jolla pyritään pysyvästi vähentämään maksan tuottaman PCSK9-proteiinin määrää. PCSK9 säätelee LDL-reseptoreita, jotka poistavat LDL-kolesterolia verenkierrosta. Kun PCSK9-proteiinin toimintaa vähennetään maksa poistaa LDL-kolesterolia tehokkaammin ja veren LDL pitoisuus laskee.

Geenimuokkaus toteutetaan yleensä kertahoitona. Hoidon suurin etu on, että vaikutus on pitkäkestoinen, mahdollisesti vuosia tai jopa pysyvä, toisin kuin statiineilla tai PCSK9-estäjillä, joita on käytettävä säännöllisesti.

Kolesterolin geenisaksihoidot ovat edenneet ensimmäisiin ihmisillä tehtäviin kliinisiin tutkimuksiin. Tulokset ovat olleet lupavia: yksi hoitokerta on kyennyt alentamaan LDL-kolesterolia enimmillään noin 62 % ja vaikutus on säilynyt seurannassa jopa 18 kuukauden ajan. Menetelmä on tutkimusvaiheessa, eikä sen pitkäaikaistehosta ja turvallisuudesta ole riittävästi näyttöä.

HDL-kolesterolin arvo askarruttaa edelleen

Korkea HDL liittyy väestötutkimuksissa pienempään sydän- ja verisuonitautien riskiin. Näin ollen HDL-kolesterolin nostamista lääkkeillä on tutkittu erittäin paljon. Tutkimukset ovat kuitenkin johtaneet hieman yllättävään tulokseen. ”Hyvän” HDL-kolesterolin nostaminen itsessään ei ole osoittautunut tehokkaaksi tavaksi vähentää sydän- ja verisuonitapahtumia, Granér kertoo.

– Toivottavasti tulevaisuudessa saadaan asiaan lisää selvyyttä.

Obicetrapib on uusi kerran päivässä otettava kolesterolilääke, joka estää CETP-proteiinin (cholesteryl ester transfer protein) toimintaa. Se nostaa tehokkaasti ”hyvää HDL-kolesterolia” ja lisää maksan kykyä poistaa ”pahaa LDL-kolesterolia”. Lääkettä tutkitaan parhaillaan laajassa PREVAIL-tutkimuksessa, jossa selvitetään sen vaikutusta sydän- ja verisuonitapahtumien riskiin. Lopullisia tuloksia odotetaan lähivuosina.

Marit Granér on kardiologian dosentti, sisätautien ja kardiologian erikoislääkäri sekä vanhempi kliininen opettaja. Hän työskentelee Helsingin yliopistossa ja HUSin Sydän- ja keuhkokeskuksessa. On tehnyt tutkimustyötä kolesterolin ja rasva-aineenvaihdunnan häiriöiden parissa 30 vuoden ajan.

Tutustu myös lääkehoitoa koskeviin artikkeleihin.